A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou o registro de um novo medicamento para o tratamento da hemofilia no Brasil. O remédio, chamado Qfitlia (fitusirana sódica), poderá ser utilizado para prevenir ou reduzir episódios de sangramento em pacientes com hemofilia A ou B, incluindo aqueles que possuem inibidores dos fatores de coagulação.
A nova terapia é indicada para adultos e adolescentes a partir de 12 anos e teve análise priorizada pela agência reguladora por se tratar de uma doença rara. O registro foi concedido à farmacêutica Sanofi Medley e publicado no Diário Oficial da União.
De acordo com a Anvisa, o medicamento surge como uma nova alternativa terapêutica para pacientes que convivem com episódios frequentes de hemorragia — uma das principais complicações associadas à hemofilia.
Entenda o que é a hemofilia
A hemofilia é uma doença genética rara que afeta a coagulação do sangue. Pessoas com a condição apresentam deficiência de proteínas chamadas fatores de coagulação, essenciais para interromper sangramentos.
Em um organismo saudável, o processo de coagulação ocorre em etapas. Primeiro, as plaquetas formam um tampão inicial no local do ferimento. Em seguida, entram em ação os fatores de coagulação, que fortalecem essa barreira até que o tecido cicatrize.
Nos pacientes com hemofilia, esse mecanismo não funciona corretamente, o que faz com que sangramentos sejam mais prolongados ou difíceis de controlar.
Dois tipos principais da doença
Existem dois tipos mais comuns de hemofilia:
- Hemofilia A: causada pela deficiência do fator VIII. Representa cerca de 80% dos casos da doença.
- Hemofilia B: ocorre quando há falta do fator IX, outra proteína importante para a coagulação.
Embora os sintomas sejam semelhantes — como sangramentos prolongados e hemorragias internas — cada tipo exige tratamento específico voltado à reposição do fator ausente no organismo.
A doença é provocada por uma mutação genética localizada no cromossomo X. Por isso, os homens são os mais afetados, já que possuem apenas um cromossomo X. Mulheres geralmente são portadoras do gene alterado e podem transmiti-lo aos filhos.
Sangramentos podem ocorrer sem trauma
A gravidade da hemofilia varia conforme a quantidade de fator de coagulação presente no sangue.
Em casos mais graves, os pacientes podem apresentar sangramentos espontâneos, sem trauma aparente. Já em quadros mais leves, as hemorragias costumam surgir após quedas, cortes ou procedimentos cirúrgicos.
Outro problema frequente são sangramentos dentro das articulações, que podem causar dor, inflamação e danos permanentes com o passar do tempo, levando até a limitações de movimento.
O diagnóstico costuma ocorrer ainda na infância, quando médicos ou familiares percebem hematomas incomuns ou inchaços após pequenos traumas. A confirmação é feita por exames de sangue que identificam a deficiência nos fatores de coagulação.
Mais de 14 mil brasileiros vivem com a doença
Segundo dados do Perfil de Coagulopatias, divulgado pelo Ministério da Saúde em 2024, o Brasil possui 14.202 pessoas diagnosticadas com hemofilia.
Desse total:
- 11.863 pacientes vivem com hemofilia A
- 2.339 pacientes têm hemofilia B
O tratamento tradicional envolve infusões venosas para reposição do fator de coagulação que o organismo não produz adequadamente.
Nos últimos anos, porém, novas terapias de longa duração e anticorpos monoclonais vêm ampliando as opções de tratamento, com o objetivo de reduzir a frequência das aplicações e melhorar a qualidade de vida dos pacientes.
FIQUE BEM INFORMADO:
📲 Fique por dentro do que acontece em Santa Catarina!
Entre agora no nosso canal no WhatsApp e receba as principais notícias direto no seu celular.
👉 Clique aqui e acompanhe.